Bando multi round Fondazione Telethon, assegnati quasi 160 mila euro per uno studio dell'Università di Trento sulla distrofia muscolare di Duchenne

TRENTO. In Trentino Alto Adige arriveranno 159.500 euro per finanziare uno studio sulla distrofia muscolare di Duchenne, rara malattia genetica.

Per il terzo round del bando di Fondazione Telethon sono infatti stati assegnati 3.904.094 di euro, raccolti grazie alle donazioni dei cittadini e che permetteranno di finanziare 22 progetti di ricerca in tutto il territorio nazionale, tra cui uno condotto dall'Università di Trento.

Lo studio è coordinato da Stefano Biressi - professore associato del Cibio, il Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata - che con il suo team approfondirà alcuni aspetti della distrofia muscolare di Duchenne, malattia caratterizzata dalla degenerazione progressiva del tessuto muscolare e dalla sua sostituzione con tessuto fibrotico.

E proprio su questo aspetto – con la fibrosi che oltre a contribuire ai sintomi rappresenta una barriera per terapie efficaci, specialmente quelle basate su terapia cellulare o genica – si sono concentrate le recenti osservazioni del team di Biressi che hanno suggerito come un'attivazione eccessiva di una componente del sistema immunitario, il sistema del complemento, possa avere un ruolo nel processo che porta alla fibrosi.

L'obiettivo dello studio, in estrema sintesi, è quello di esplorare ulteriormente questi aspetti e indagare i potenziali effetti benefici di farmaci ed approcci genetici capaci di inibire l’attività del sistema del complemento.

Tornando al bando multi-round Telethon, questo è stato avviato nel 2021 per permettere ai ricercatori che desiderano richiedere i finanziamenti di poter presentare i propri progetti in quattro occasioni nell’arco di tre anni, eventualmente rivedendoli e ripresentandoli alla luce dei commenti della commissione di esperti in caso di valutazione negativa.

A valutare i progetti sono esperti internazionali o italiani che lavorano all’estero, che non hanno conflitti di interesse rispetto al progetto da valutare, e i nuovi progetti finanziati permetteranno lo studio dei meccanismi di diverse malattie genetiche e lo sviluppo di potenziali approcci terapeutici: in tutto sono state ricevute 127 proposte e, dei 22 progetti finanziati, 13 sono di ricerca di base, mentre 9 sono di ricerca preclinica.

“Con questa terza edizione del bando Fondazione Telethon continua a lavorare per garantire i fondi necessari per la ricerca sulle malattie rare, anche grazie al supporto imprescindibile di scienziati e ricercatori di altissimo livello – ha spiegato il direttore Ricerca e Sviluppo della Fondazione Celeste Scotti – e per creare i presupposti affinché una ricerca di qualità possa generare terapie e soluzioni innovative che migliorino la qualità e le prospettive di vita del paziente. Questo bando è, inoltre, la dimostrazione della grande vitalità della comunità scientifica italiana impegnata nell'ambito delle malattie genetiche rare, a giudicare dalla selezione di ricerche molto promettenti: dagli studi di base alla ricerca traslazionale".